Nova metoda je privedla do osupljivih rezultatov v boju proti agresivnim in doslej neozdravljivim oblikam krvnega raka. Zdravniki so poročali o uspešnem preobratu pri pacientih, ki jim tradicionalna medicina ni več mogla pomagati.
Prva pacientka, ki je bila deležna te revolucionarne metode, je bila leta 2022 takrat 13-letna Alyssa Tapley iz Leicestra. Danes je najstnica brez znakov bolezni in se lahko veseli svoje prihodnosti, v kateri želi postati znanstvenica na področju raziskav raka. Po njenem uspešnem zdravljenju so terapijo preizkusili še pri osmih drugih otrocih in dveh odraslih osebah s T-celično akutno limfoblastno levkemijo. 64 odstotkov pacientov je doseglo popolno remisijo. Gre za bolnike, pri katerih kemoterapija in presaditev kostnega mozga nista bili uspešni, edina preostala možnost pa je bila paliativna oskrba, poroča britanski BBC.
"Resnično sem mislila, da bom umrla in da ne bom mogla odrasti ter početi vseh stvari, ki si jih zasluži vsak otrok," se spominja danes 16-letna Alyssa. Bila je prva oseba na svetu, ki so ji v londonski bolnišnici Great Ormond Street omogočili eksperimentalno zdravljenje.
Od znanstvene fantastike do resničnosti
Terapija je bila izjemno zahtevna. Pred tremi leti so morali zdravniki uničiti njen obstoječi imunski sistem in ustvariti novega. Alyssa je v bolnišnici preživela štiri mesece v strogi izolaciji; zaradi nevarnosti okužbe je ni smel obiskati niti njen brat. Danes je njen rak neizsledljiv, potrebni so le še redni letni pregledi. Alyssa zdaj opravlja šolske izpite in razmišlja o vozniškem izpitu.
Ekipa z University College London (UCL) in bolnišnice Great Ormond Street je uporabila tehnologijo, imenovano "urejanje baz" (angl. "base editing"). Baze – adenin (A), citozin (C), gvanin (G) in timin (T) – so osnovni gradniki našega genetskega zapisa. Podobno kot črke abecede tvorijo besede, milijarde teh baz v naši DNK sestavljajo navodila za delovanje našega organizma. Urejanje baz znanstvenikom omogoča, da se približajo točno določenemu delu genetskega zapisa in spremenijo molekularno strukturo zgolj ene baze, s čimer dobesedno prepišejo genetska navodila.
Pri tej obliki levkemije T-celice, ki bi morale varovati telo, rastejo nenadzorovano. Raziskovalci so želeli izkoristiti naravno sposobnost zdravih T-celic za iskanje in uničevanje groženj, vendar so jih morali najprej preprogramirati, da bi napadle rakave T-celice.
Zapleten proces inženiringa celic
Postopek se je začel z zdravimi T-celicami darovalca, ki so jih modificirali v več korakih. Najprej so onesposobili mehanizem, s katerim T-celice prepoznavajo in napadajo tujke, da ne bi napadle telesa pacienta. Nato so odstranili kemično oznako (CD7), ki se nahaja na vseh T-celicah, s čimer so preprečili, da bi se terapevtske celice uničevale med seboj. Tretji korak je vključeval namestitev nekakšnega "plašča nevidnosti", ki je celicam omogočil preživetje kljub kemoterapiji. V zadnji fazi so modificiranim celicam dali navodilo, naj poiščejo in uničijo vse, kar nosi oznako CD7 – to je vključevalo vse rakave celice in preostale zdrave T-celice v telesu.
Študija, objavljena v ugledni medicinski reviji New England Journal of Medicine, podrobno opisuje rezultate prvih 11 pacientov. Devet jih je doseglo globoko remisijo, kar jim je omogočilo presaditev kostnega mozga za obnovitev imunskega sistema. Sedem pacientov je v obdobju od treh mesecev do treh let po zdravljenju še vedno brez bolezni.
"Pred nekaj leti bi bilo to nepredstavljivo," pravi profesor Waseem Qasim z UCL. "Gre za globoko, intenzivno terapijo, ki je za paciente zelo naporna, a ko deluje, je njen učinek izjemen." Kljub uspehu obstajajo tveganja, predvsem okužbe v času, ko je imunski sistem uničen. V dveh primerih se je rak vrnil, ker je izgubil oznako CD7 in se tako skril pred zdravilom. Kljub temu zdravniki poudarjajo, da gre za prelomen trenutek, saj prinaša upanje.
