Po vseslovenski akciji zbiranja denarja za Krisa: zdravila, katerih cena je pregrešno visoka

Minuli teden se je vsa država - mišljeni so njeni prebivalci in ne državna oblast - ukvarjala z zbiranjem denarja za še ne dveletnega Krisa. Deček ima eno od oblik redke spinalne mišične atrofije; to živčno-mišično obolenje prizadene sposobnost hoje, požiranja, dihanja in lahko pripelje do stanja, ki je smrtno nevarno. Krisovi starši so se po zdravilu Spinraza, ki je sinu precej pomagalo in ki je od aprila lani na voljo za zdravljenje omenjene bolezni tudi v Sloveniji, odločili, da poskusijo še z drugim, trenutno težje dostopnim zdravilom. Zolgensma je zdravilo podjetja Novartis in je za zdaj na voljo le v ZDA, od lanskega novembra pa je v postopku registracije na Evropski agenciji za zdravila (EMA).
A hudič se skriva v podrobnostih. Da bi zdravilo pri dečku kar najbolj učinkovalo, ga mora prejeti do drugega leta, kar pomeni, da so na voljo le še štirje meseci. In zdravilo stane kar 2,3 milijona evrov. Akcija zbiranja denarja je več kot uspela, saj je bilo zbranih skoraj štiri milijone evrov. Starši pa so v sodelovanju z dečkovim zdravnikom Damjanom Osredkarjem, predstojnikom nevrološkega oddelka na ljubljanski pediatrični kliniki, že poslali vso zahtevano zdravniško dokumentacijo ameriškim zdravnikom, ki bodo Krisovim staršem sporočili, v katerem od 17 medicinskih centrov, kjer zdravijo s tem zdravilom, bo sprejet njihov sin.
Omenjena zgodba, ob kateri ne le starši, temveč - sodeč po dobrodelnem odzivu - vsi v Sloveniji upamo na najboljši izid, je odprla tudi številna vprašanja. Zakaj tako vrtoglave cene zdravil? Kakšna so ta zdravila? Kako jih je mogoče dobiti, če še niso registrirana za prodajo v EU? Ali je v takih primerih res edina pot do njih zbiranje denarja za njihovo plačilo ali pa bi lahko država našla rešitve, da ob nadaljnjih primerih, kot je Krisov, ki zagotovo bodo, saj v svetu poznamo okoli 8000 redkih bolezni, ne bi bile potrebne tovrstne akcije?

Lani enajst začasnih dovoljenj za uvoz

Nada Irgolič, članica državne komisije za medicinsko etiko in nekdanja direktorica Javne agencije RS za zdravila in medicinske pripomočke ter farmacevtka po stroki, je pred dnevi pojasnila, kako je mogoče priti do zdravil, ki še niso registrirana v EU in zatorej še niso v uporabi pri nas. "Zdravilo lahko zahteva osebni zdravnik, s tem da mu predstojnik podpiše nujno uporabo zdravila. Nato zdravnik predlog preko lekarne posreduje veletrgovcu z zdravili, ta pa na Javno agencijo RS za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) naslovi vlogo za pridobitev začasnega dovoljenja za uvoz skupaj z ustreznimi dokazili." Seveda mora biti, kot so pojasnili na JAZMP, iz predloga razvidno, zakaj z zdravili, določenimi s smernicami zdravljenja, ki so že pridobila dovoljenje za promet pri nas in so na trgu, ni možno zagotoviti ustreznega zdravljenja. Na ta način je omenjena agencija lani izdala enajst dovoljenj za začasni uvoz zdravila, in sicer za področja onkologije, nefrologije, endokrinologije, pulmologije in srčne kirurgije.
V tujini je vse pogostejša tudi praksa sočutne uporabe zdravil. "Gre za dajanje zdravila z novo učinkovino, ki pomeni pomembno terapevtsko, znanstveno in tehnično inovacijo in je v postopku pridobitve dovoljenja za promet oziroma v postopku kliničnega preskušanja zdravila na voljo skupini pacientov s kronično ali resno izčrpavajočo boleznijo, ki je ni mogoče zadovoljivo zdraviti z zdravili, ki imajo dovoljenje za promet. Uporabo zdravil za sočutno uporabo prav tako izda JAZMP, a le, kadar je zdravilo že v postopku pridobivanja dovoljenja za promet EMA", je pojasnila Irgoličeva. Zdravilo Zolgensma EMA že obravnava, a ker postopek lahko še nekaj časa traja, Kris pa tega časa nima, so se starši odločili za drugo pot.
Osredkar je za javnost pojasnil, da so dečka želeli vključiti že v študijo novega zdravila v Rimu, a so bili prepozni. Iz UKC Ljubljana so sporočili še, da so Krisovi starši in zdravnik o sočutni uporabi povprašali proizvajalca zdravila, vendar pozitivnega odgovora ni bilo. Nasprotno se je ob uvajanju spinraze na slovenski trg, ki je Krisu bistveno spremenila življenje, podjetje Biogen odločilo, da omogoči pet brezplačnih terapij iz sočutne uporabe. Za katero prav tako obstajajo pogoji. Po določilih EMA so programi sočutne uporabe uvedeni samo, če se pričakuje, da bo zdravilo pomagalo bolnikom s smrtno nevarnimi, dolgotrajnimi ali hudo izčrpavajočimi boleznimi, ki jih ne moremo zadovoljivo zdraviti s katerimkoli drugim odobrenim zdravilom.
V tem primeru je očitno šlo za presojo, da Kris že dobiva terapijo, ki mu je izboljšala zdravje. To je mogoče razumeti tudi iz odgovora Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS), v katerem so zapisali, da doslej še niso prejeli vloge za financiranje zdravila, ki ni registrirano v EU. In dodali, da Kris že prejema spinrazo, "ki je trenutno v Evropi dosegljiva le otrokom najbogatejših držav in ga v celoti plača ZZZS, in sicer 400.000 evrov za bolnika v prvem letu zdravljenja. Zdravilo je pri Krisu zelo uspešno, saj ni le zavrlo bolezni, temveč je prišlo do bistvenega izboljšanja." Ob tem so pojasnili še, da tudi zdravilo Zolgensma ne zagotavlja, da bo otrok ozdravel. "V najboljšem primeru lahko pričakuje izboljšanje." Spomnimo, tudi dečkov zdravnik nima odgovora na vprašanje, ali bo revolucionarno zdravilo pri Krisu bolje učinkovalo od tega, ki ga prejema zdaj. Za zdaj poročajo le o nekaj pozitivnih izidih iz ZDA. Tako je denimo mati devetmesečne deklice iz Connecticuta v blogu zapisala, da njena hči postaja močnejša in bolj zdrava ter da ni mogoče zaznati nobenih stranskih učinkov.

Plačilo mogoče tudi iz državnega proračuna

Stroški pregleda, preiskave ali zdravljenja v tujini iz obveznega zdravstvenega zavarovanja se krijejo, če so pri nas izčrpane vse možnosti zdravljenja, s pregledom, preiskavo ali zdravljenjem v tujini, če je utemeljeno pričakovati ozdravitev ali izboljšave ali preprečitev nadaljnjega slabšanja zdravstvenega stanja. Pred odločitvijo o plačilu, pojasnjujejo, ZZZS pridobi še mnenje konzilija zdravnikov ustrezne klinike. Presoja lečečih zdravnikov oziroma konzilija je potrebna tudi, ko gre za zdravila, ki še nimajo dovoljenja za promet v EU, vendar še niso prejeli vloge za financiranje zdravila, ki ni registrirano v EU, so sporočili iz ZZZS.
A Irgoličeva je ob urgentnih primerih, kot je Krisov, vendarle pokazala na nujnost sodelovanja med ZZZS in ministrstvom za zdravje. S slednjega so odgovorili, da je za bolnike z redkimi boleznimi v Sloveniji "dobro poskrbljeno, vendar pa gre za področje, kjer se na trgu neprestano pojavljajo novi zelo dragi načini zdravljenja in zdravil". ZZZS kljub visokim stroškom še zmore financirati najnovejša inovativna zdravila tudi za redkejše bolezni, seveda pa morajo izpolnjevati vse pogoje, so dodali.
Iz njihovih odgovorov je tudi razumeti, da obstajajo možnosti financiranja inovativnih zdravil, ki pri nas še nimajo dovoljenja za prodajo iz državnega proračuna; zolgensma spada med zdravila za napredno zdravljenje in je hkrati zdravilo sirota, za redke bolezni, in sicer v okviru pilotnega projekta, ki na ministrstvu za zdravje teče že od leta 2009. "Namen projekta je, da se premosti čas od dejanske potrebe po zdravljenju z določenimi inovativnimi zdravili do njihovega financiranja iz zdravstvenega zavarovanja", so zapisali in dodali, da so do vključno lani za 25 dragih inovativnih zdravil iz proračuna plačali 10,864.501 evro. In zakaj na ta način zdravila ne bi mogel dobiti Kris? Seznam dragih bolnišničnih zdravil predlaga stroka v prvi polovici tekočega leta za vsako leto posebej glede na dejanske potrebe zdravljenja otrok s težkim potekom bolezni, ki se zdravijo na pediatrični kliniki. Letos tako financirajo "13 dragih inovativnih bolnišničnih zdravil", ki so večinoma namenjena za zdravljenje otrok s težjimi oblikami raka, so sporočili z ministrstva.
Ob zbiranju denarja za 20-mesečnega dečka so iz Društva Viljem Julijan naslovili pobudo za ustanovitev sklada, iz katerega bi se financirala zdravila, da ne bi bilo več zgodb, kot je zadnja. Na ministrstvu pobudo že preučujejo skupaj z ZZZS, "vendar pa je za ustanovitev sklada potreben širši konsenz, ki vključuje vse deležnike financiranja na področju zdravstva", so še sporočili s pristojnega ministrstva, na katerem napovedujejo tudi začetek delovanja delovne skupine za pripravo načrta dela na področju redkih bolezni za obdobje 2022-2030.
In kaj so in kako delujejo biološka zdravila, ki učinkujejo na podlagi genske in celične terapije in jih poznamo tudi za zdravljenje raka in hemofilije? Ta zdravila in terapija so potrebni, ko človeško telo ne proizvaja dovolj beljakovin, ki so nujno potrebne za rast in delovanje, in jih je zato treba dodajati. V primeru spinalne mišične atrofije se zolgensma daje enkratno kot infuzija v veno. Zdravilo je zasnovano tako, da nadomesti manjkajoči ali okvarjeni gen SMN1, nujen za tvorjenje beljakovin, ki nadzorujejo delovanje mišic. Brez teh beljakovin celice odmrejo, zato mišice tako oslabijo, da postanejo prehranjevanje, gibanje in dihanje otežena, stanje pa smrtno nevarno. Zdravilo ne spremeni DNK oziroma ne postane del otrokove DNK.

V 30 letih zdravila za večino redkih bolezni

Aleš Štrancar, direktor podjetja Bia Separations iz Ajdovščine, kjer so s tehnologijo čiščenja sodelovali pri proizvodnji omenjenega zdravila in ki je za Krisa darovalo 50.000 evrov, pravi, da lahko v 20 do 30 letih pričakujemo, da bo 70 odstotkov zdravil temeljilo na genski terapiji. "Pričakovati je, da bodo v tem času na voljo tudi zdravila za večino redkih bolezni." Poznavalci farmacevtske industrije še pojasnjujejo, da stane razvoj novega zdravila najmanj milijardo evrov, saj lahko mine deset let in več, da je nova učinkovina pripravljena za testiranje na ljudeh. In prav klinične študije so najdražji del, tako lahko podjetje po več opravljenih študijah in ko pride v fazo, da se bo začel registracijski postopek, porabi že več sto milijonov evrov za potencialno novo zdravilo. Ob tem podjetja stremijo k temu, da s ceno zdravila, ki pride na trg, poplačajo druge neuspele poskuse in projekte. Iz Leka, ki je del Novartisa in s tem skupine Sandoz, pa so nam sporočili, da cena genskih terapij temelji na dolgoročni vrednosti terapij za bolnike, njihove družine in zdravstvene sisteme v primerjavi s kronično terapijo za zdravljenje bolnikov s spinalno mišično atrofijo. "Stroški zdravljenja otrok s spinalno mišično atrofijo​ v prvih desetih letih s trenutno terapijo lahko presegajo štiri milijone ameriških dolarjev (podatek za ZDA), bolniki pa lahko potrebujejo zdravljenje do konca svojega življenja. Genske terapije obravnavajo osnovne vzroke bolezni in lahko prinesejo trajne koristi, ustavijo ali odpravijo napredovanje bolezni, namesto da zgolj zdravijo simptome."

Obvladovanje stroškov

Tudi v ZZZS na podlagi stroškov za zdravila - "velika večina novih zdravil se krije iz obveznega zdravstvenega zavarovanja" - ocenjujejo, da gre razvoj v smeri ambulantnega zdravljenja z vse dražjimi zdravili, da se podaljšujeta čas zdravljenja in preživetje bolnikov, izboljšuje pa se tudi kakovost življenja". Med te štejejo zdravila za zdravljenje raka, avtoimunskih bolezni in motenj strjevanja krvi. V letu 2018 je po podatkih zdravstvene blagajne zdravila, katerih cena presega strošek 2000 evrov letno na osebo, prejelo 18.787 zavarovancev, v letu 2013 pa 16.079, pri čemer je v preteklem letu povprečen strošek dragih zdravil na bolnika znašal 9044 evrov, dve leti prej pa 5946 evrov.
Tudi zato v ZZZS, ob intenzivnih pogajanjih s farmacevtskimi družbami za nižje cene zdravil, poudarjajo, da obvladovalni mehanizmi, ki jih uvajajo že 16 let, ob nadaljevanju tovrstnega trenda "zagotovo ne bodo več dovolj učinkoviti. Trenutne izdatke za zdravila še obvladujemo, v prihodnje pa bo to vse težje, zato bo treba poiskati nove pristope tako v Sloveniji kot tudi v Evropi in svetu."