"Z žalostjo in bolečino v srcu vam pišem spodnje sporočilo ... Lani smo v Sloveniji s pomočjo številnih dobrosrčnih ljudi, dobrodelnih akcij in močne medijske podpore zbrali dva milijona evrov za razvoj genske terapije za našega Urbana in druge otroke, ki se borijo z enako boleznijo. Takrat smo verjeli, da bo ta znesek zadostoval. Po koncertu smo z ekipo odpotovali v Španijo, kjer smo začeli pogovore o proizvodnji zdravila in klinični študiji. Žal so se stroški, ki so bili ocenjeni pred tremi leti, v tem času močno povečali. Nova proizvodnja je zahtevala dodatna testiranja, kar je projekt še bolj podražilo.
Z možem sva bila ob tej novici popolnoma potrta, saj si nisva mogla predstavljati, da bi ponovno zbirala sredstva v Sloveniji. V tem letu sva se osredotočila na tujino, sodelovala s starši iz tujine, se udeleževala različnih konferenc in zbrala dodatnih 845.300 evrov. V Sloveniji sva organizirala konferenco, na katero je prišlo 83 družin s celega sveta, tudi z namenom, da bi tuje družine postale bolj vključene v ta projekt. Ni pošteno, da je razvoj zdravila odvisen samo od ene države in ene družine. A tako pač je.
Urban, ki je letos dopolnil pet let, je bil prvi otrok v Sloveniji, pri katerem so diagnosticirali to bolezen. Ker je bolezen zelo redka, zanjo ni interesa v farmacevtski industriji. Nekateri jo označujejo kot "too rare to care", kar velja za bolezni, ki prizadenejo manj kot 1000 pacientov po vsem svetu. Čakanje, da bi zdravilo razvilo nekdo čez več let ali nikoli, za naju ni bilo sprejemljivo. Zavihala sva rokave in sestavila ekipo raziskovalcev, ki bi zdravilo razvili – ne le za najinega Urbana, ampak za vse otroke, ki se borijo s to boleznijo. V ta projekt sva vložila vse svoje prihranke. Sama sem pustila redno zaposlitev, da lahko svoj čas posvetim temu, da zdravilo čim prej pripeljemo do naših malih junakov. Jaz in številni raziskovalci, ki prostovoljno pomagajo pri tem projektu.
Potrebujemo še 470.000 evrov, ki jih moramo zbrati do konca leta
Po štirih letih trdega dela imamo danes produkt, ki nosi ime po našem junaku - URBAGEN - in deluje na različnih celičnih in živalskih modelih. V Evropi smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo kaj takega. Letos nas je obiskala španska ekipa novinarjev, ki pripravlja dokumentarni film o naših naporih. Oktobra 2023 smo začeli proces proizvodnje, ki pa se je v teh letih močno podražil. Prvotne ocene stroškov, ki smo jih prejeli ob začetku projekta, so znatno narasle. Zato se s težkim srcem ponovno obračava na dobre ljudi in prosiva za vašo pomoč.
Potrebujemo še 470.000 evrov, ki jih moramo zbrati do konca leta. Druge družine, katerih otroci so prav tako bolni, nam pomagajo pri zbiranju sredstev, a žal poteka zbiranje prepočasi (https://www.gofundme.com/s?q=ctnnb1). Če ne zberemo potrebnega denarja do konca leta, se bo celoten projekt ustavil.
V Sloveniji smo zaradi Urbana in vseh aktivnosti, ki so potekale med zbiranjem sredstev, diagnosticirali še tri otroke s to boleznijo. Prvič v zgodovini Slovenije bo klinična študija faze I/II za gensko bolezen izvedena v naši državi, kar je za Slovenijo izjemen dosežek. To pomeni, da bodo prvič imeli slovenski otroci prednost pri vključitvi v klinično študijo. Zaradi naše majhnosti smo bili pogosto izključeni iz takšnih priložnosti.
V Sloveniji so trenutno štirje otroci s to diagnozo in žal pričakujemo, da bo primerov v prihodnje še več. Ta bolezen ne izbira – ni podedovana in je ni mogoče preprečiti. Zato vas v imenu Urbana in vseh njegovih prijateljev še enkrat prosimo za vašo podporo, da skupaj dokončamo ta izjemno pomembni projekt.
Sredstva še vedno zbiramo preko poslanega SMS sporočila URBAN5 ali URBAN10 na 1919 ter na spodnjih računih:
Palčica Pomagalčica in dobrodelni škratki – TRR: SI56 0400 1004 7069 045, sklic: SI99, namen: Urban.
Fundacija CTNNB1 – TRR: SI56 6100 0002 5350 715, sklic: SI99, namen: Urban.
Paypal: https://www.paypal.com/donate?hosted_button_id=N7R8LMBWXU4C2"
Špela Miroševič, CTNNB1 Foundation
