Ne gre za nabor bolnikov kot poskusnih zajčkov

Takrat na vse možne načine iščemo verodostojne informacije tudi o kliničnih raziskavah, ki bi se jim lahko pridružili in tako morda dobil najprimernejše zdravilo ali zdravljenje.

Klinične raziskave imajo v medicini posebno mesto, so gonilo razvoja in napredka, saj omogočajo graditi temelje za bolj zdravo družbo z daljšo življenjsko dobo in pripomorejo k večji kakovosti življenja posameznika. A kljub velikemu pomenu kliničnih raziskav splošna javnost o njih ne ve veliko. In kadar ni pravih informacij, se hitro ustvarijo napačna prepričanja, zato smo za mnenje vprašali izkušenega strokovnjaka, prof. Boruta Štruklja, profesorja na Fakulteti za farmacijo Univerze v Ljubljani.

Preučuje se učinkovitost in varnost

Vsaka klinična študija ima specifičen cilj ter zelo natančno določene postopke in pravila, zato bolnik ne more sodelovati kar v vsaki raziskavi, v kateri bi želel. Zdravnik bo morda vedel za primerno klinično raziskavo, morda pa ne, zato jo lahko bolnik poišče sam na spletu ali se obrne na društvo bolnikov. Če bo specialist presodil, da je bolnik primeren kandidat, bo ta obveščen o vseh korakih, postopkih, pregledih, aktivnostih, potencialnih pozitivnih učinkih in tveganjih klinične raziskave. Vse te informacije so vključene v tako imenovani obrazec o privolitvi po poučitvi, ki ga prostovoljec podpiše, ko se odloči za sodelovanje v klinični raziskavi. »Klinična preskušanja, kot je sodobnejši izraz za klinične študije, so pri razvoju novih zdravil najpomembnejši del, saj se izvajajo na bolnikih. Pri tem se preučuje tako učinkovitost kot tudi varnost. Pravzaprav je varnost ključnega pomena za presojanje ali bo na koncu neko zdravilo pridobilo dovoljenje za uporabo,« uvodoma o pomenu varnosti opozori prof. Štrukelj. »Predklinične raziskave se izvajajo s pomočjo celičnih in živalskih modelov. Če se že tu pojavijo potencialni neželeni učinki, potem se s kliničnimi študijami sploh ne začne, saj mora te študije odobriti medicinsko-etična komisija.« Ker je varnost pomembna, je bila že leta 1964 podpisana Helsinška deklaracija Svetovnega zdravniškega združenja (WMA) o biomedicinskem preskušanju na ljudeh, v kateri sta poudarjeni etika in varnost, zato korist za znanost nikoli ne sme prevladati nad skrbjo za dobrobit posameznika.

Štiri pomembne faze

Klinične študije se delijo na štiri faze. Najdražja in najobsežnejša je tretja faza, ki vključuje večino bolnikov, vsaj 80 odstotkov od vseh treh faz. Zadnja – četrta - faza je, ko je zdravilo že na tržišču in se preverja, ali bi se lahko pojavili kakšni neželeni učinki, ki se v prvih treh fazah niso izrazili. »Tudi večje klinične študije vključujejo največ 40.000 do 50.000 bolnikov, pogosteje bistveno manj, zato se zelo redki neželeni učinki mogoče ne pokažejo v času razvoja, torej v prvih treh fazah. Vsaj dve do tri leta po prihodu zdravila na tržišče se tako budno spremljajo vsi učinki, pozitivni in potencialno negativni.« Vse štiri faze študij tako preverjajo, če je zdravilo učinkovito in, kar je enako nujno, varno. »Izjemno pomembno je tudi dejstvo, da na ta način bolniki hitreje pridejo do zdravila, na katerega bi sicer morali čakati do registracije in kasnejšega prihoda na trg - v povprečju vsaj dve leti kasneje,« poudari prof. Štrukelj. »Kakšna velika prednost je to za recimo rakave bolnike, bolnike s kroničnimi nevrodegenerativnimi boleznimi ali kroničnimi vnetnimi boleznimi, ni potrebno poudarjati, saj to bolniki sami dobro vedo. Zato se neredko zgodi, da bolniki sami prosijo za vključitev v klinične študije, tudi iz drugih držav ali delov sveta.«

Nas omejujeta majhnost in regulatorni postopki?

Seveda imajo možnost vključitve v klinične študije, ki istočasno potekajo v več medicinskih ustanovah v različnih državah Evropske unije, tudi slovenski bolniki. »Večinoma se vključujejo v tretjo fazo, v kateri potrebujejo čim večji nabor bolnikov za nadaljnjo pridobitev dovoljenja za promet. Strokovnjaki s področja medicine in farmacije bi seveda želeli, da bi bilo več vključitev slovenskih bolnikov v klinične študije, zato potekajo aktivnosti v več smereh, od sodelovanja z Ministrstvom za zdravje, Javno agencijo za zdravila in medicinske pripomočke, pa do povezav društev bolnikov z različnimi boleznimi.« Pred epidemijo je bilo relativno malo kliničnih preskušanj, sedaj pa po Štrukljevih besedah študij skorajda ni, razen dveh manjših. »Želeli bi si tudi dobro regulirane postopke, ki morajo biti sicer zelo natančno opredeljeni v skladu z zakonodajo na področju kliničnih preskušanj v EU, a bi morali predvsem pospešiti čas od vloge za začetek preskušanja do končnega dovoljenja. Prav tako pa enotno po vsej Sloveniji stimulirati zdravstvene delavce in bolnike k enovitemu pristopu.«

Poenotenje kliničnih preskušanj

Narejenih je bilo že več korakov, da bi bilo stanje na področju kliničnih preskušanj pri nas še boljše. Pred kratkim, 13. oktobra, je Vlada Republike Slovenije izdala Uredbo o izvajanju uredbe (EU) o kliničnem preskušanju zdravil za uporabo v humani medicini, ki je nekoliko posodobljena verzija prejšnje uredbe. Z namenom poenotenja izvajanja kliničnih preskušanj je bila ustanovljena še skupina strokovnjakov s tega področja, v kateri je tudi prof. Štrukelj, ki snuje nov, enoten pravilnik. »Osnovni namen je natančna določitev poteka izvajanja v medicinskih ustanovah, ki imajo dobro izšolan kader, to je zdravnike specialiste, diplomirane medicinske sestre in drugo medicinsko osebje, skupaj s strokovnjaki s področja bioinformatike.« Vsi sodelujoči morajo imeti za vsako študijo še dodatna izobraževanja. »Velika večina kliničnih preskušanj poteka izven rednih delovnih nalog, zato mora biti vso medicinsko osebje, ki sodeluje v klinični študiji, tudi primerno stimulirano. Pravilnik posebej naslavlja tudi skupine bolnikov, ki so lahko organizirani v društva ali kot posamezniki. Želeli bi, da se na klinična preskušanja gleda kot na zelo pomembne raziskave, ki bolnikom omogočijo čimprejšnji dostop do zdravil. Obenem pa želimo izobraziti vse deležnike, tako strokovno in laično javnost, da v primeru kliničnih preskušanj, predvsem tretje faze, ne gre za nabor bolnikov kot "poskusnih zajčkov", ampak za enakovredno vključitev Republike Slovenije v sistem, ki ga imajo posamezne članice EU z namenom splošne zdravstvene dobrobiti novih zdravil.« Raziskave in preskušanja novih zdravil so dolgotrajni procesi, ki bi jih lahko morda skrajšali, če bi se z večjim obsegom vključila tudi Slovenija. »Najbolj nam bodo hvaležni prav bolniki, ki se sami odločijo, gredo v druge države in se vključijo v klinična preskušanja drugod, da bi le čimprej prišli do učinkovitega zdravila,« glaven namen pravilnika povzame prof. Štrukelj.

Inštitucije del raziskovalnega prestiža, bolniki pa prej do zdravila

Klinične raziskave zdravnikom omočijo zgodnji stik z novimi zdravili ali novim načinom zdravljenja, zato se tudi Onkološki inštitut Ljubljana (OIL) rad pridruži študijam in ima v svojih vrstah raziskovalne medicinske sestre.

»Raziskovalcu klinični protokoli pomagajo varno voditi bolnike skozi postopke še neznanega zdravljenja in so po registraciji v pomoč pri hitrem prenosu zdravil v rutinsko klinično prakso,« izpostavlja onkologinja dr. Simona Borštnar na OIL. »S kliničnimi raziskavami lahko bolnikom omogočimo, da prejmejo zdravilo, ki je potencialno učinkovito in bi ga morda lahko dobili šele čez nekaj let. Kot klinik čutim dolžnost, da za naše bolnike pridobimo čim več kliničnih raziskav, ki bi jim lahko pomagale pri zdravljenju. Hkrati pa mi pridobitev klinične raziskave pomeni nujen strokovni in raziskovalni prestiž, ki OIL postavlja na zemljevid uglednih inštitucij za zdravljenje raka.«