Lucija Petavs
Strokovna javnost je prihod imunoterapije v sladkorno bolezen označila za največji preboj po odkritju inzulina pred 100 leti.
Kaj pomeni zdravljenje z imunoterapijo v diabetesu
Pri teplizumabu gre za monoklonsko protitelo, kakršne večinoma poznamo iz zdravljenja onkoloških in imunsko pogojenih vnetnih bolezni. Imunomodulatorno zdravilo cilja na imunski sistem in zaščiti beta celice v trebušni slinavki, ki proizvajajo inzulin. S tem, da nevtralizira »napadalne« celice, omogoči beta celicam, da še naprej živijo in nemoteno proizvajajo inzulin. To pa v praksi pomeni, da to zdravilo za kar nekaj časa odloži razvoj bolezni, klinične manifestacije in bolnikom prihrani nekaj bremena življenja z boleznijo. Zdravilo se uporablja tako, da se dva tedna aplicira enkrat na dan, potem pa ne več.
Zakaj je odložitev bolezni tako pomembna, najbrž ni treba posebej pojasnjevati: vsako leto brez bremena življenja s sladkorno boleznijo, štetja kalorij, nenadnih padcev glukoze v krvi in preprečitev poznih zapletov bolezni je za ljudi sladkorno boleznijo tipa 1 neprecenljive vrednosti.
Vsaj 40 genov je povezanih z nastankom sladkorne bolezni tipa 1, vendar ima le od 12 do 15 odstotkov ljudi s tipom 1 to stanje v družini.
V teku organizacija presejalnih programov
»Terapija lahko odloži začetek sladkorne bolezni za dve do pet let. Zdaj je naša naloga, da poiščemo kandidate za zdravljenje,« je januarja letos povedal prof. dr. Tadej Battelino, predstojnik KO za endokrinologijo, diabetes in bolezni presnove na univerzitetni pediatrični kliniki Ljubljana, ki dosežek ocenjuje kot veliko zgodbo.
Države se že zelo trudijo vzpostaviti sistematično presejanje pri otrocih. Slovenija ima po besedah prof. Battelina srečo, da ima že vzpostavljen sistem rednega sistematskega pregleda pred vstopom v šolo, kamor bi lahko vključili presejanje za sladkorno bolezen tipa 1.
»Tako presejanje je smiselno izvajati pri enem letu in okoli petega ali šestega leta. Za zdaj je zdravilo odobreno za otroke od osmega leta, zato pride v poštev presejanje okoli šestega leta. Pravočasno bi tako zajeli otroke, ki bi sladkorno bolezen tipa 1 dobili do osmega leta starosti,« je pojasnil profesor.
Presejanje je v grobem zamišljeno tako, da bi na rednem sistematskem pregledu pred vstopom v šolo odvzeli tudi vzorec na protitelesa, ki pokažejo sladkorno bolezen, zelo verjetno pa bi to združili s presejanjem za holesterol, ki poteka že več let. Priprave so že stekle.
Kot so pred nekaj tedni poročali tudi iz Velike Britanije, bo prvi presejalni program poskušal identificirati otroke s tveganjem za tip 1 sladkorne bolezni in dal osnovo za širitev programa. Raziskava ELSA (EarLy Surveillance for Autoimmune diabetes) že rekrutira 20 tisoč otrok med tretjim in 13. letom starosti, ki bi jim določili tveganje za razvoj sladkorne bolezni tipa 1. Tvegani otroci in njihove družine bodo dobili vso podporo, da se pripravijo na diagnozo in morebitno zdravljenje z inzulinom. Kot je povedal prof. Battelino, je nekaj centrov že do zdaj presejalo otroke z večjim tveganjem za sladkorno bolezen tipa 1 z argumentom, da jih začnejo voditi predčasno. Terapije pa do zdaj ni bilo.
Koliko je pomembna dedna obremenitev?
Izkazalo se je, da imajo družinski člani bolj pogosto sladkorno bolezen, a je delež zelo majhen, le 1,4 odstotka, zato bi s tem zajeli le 30 odstotkov populacije otrok, ki bodo razvili bolezen. Družinski člani se že zdaj lahko prostovoljno testirajo, kar so do zdaj izkoristili za to, da so pri otrocih z visoko obremenitvijo preprečevali ketoacidoze, niso pa imeli zdravila. Zaradi zdravila, ki je na voljo, pričakujejo, da bo zanimanje za družinska testiranja večje.
Smernice za začetek zdravljenja
Kako voditi otroke, ki bodo pozitivni pri presejalnem testu, in kdaj uvesti zdravljenje, je bilo naslednje pomembno vprašanje glede teplizumaba. Za zdaj je pogoj ta, da mora biti dosežen stadij dve bolezni, ko se okvara beta celic že pozna na sladkorju, in pozitivni odgovor na dve protitelesi. Definicijo in končni odgovor o protokolu zdravljenja naj bi dal strokovni konsenz, objavljen na letošnji konferenci ATTD v Berlinu. Za zdaj je klinična raba teplizumaba še vedno negotova in zahteva podatke o koristih in tveganjih, kakor tudi razvoj jasno oblikovanih strategij za identifikacijo optimalnih kandidatov za zdravljenje, so sporočili z letošnjega ATTD. Kot so povedali strokovnjaki, bo verjetno precejšnja težava tudi cena zdravila, za katero se pričakuje, da bo precej visoka, vsi pa upajo, da bodo s pogajanji dosegli sprejemljivo ceno.
»Terapija lahko odloži začetek sladkorne bolezni za dve do pet let. Zdaj je naša naloga, da poiščemo kandidate za zdravljenje,« je januarja letos povedal prof. dr. Tadej Battelino, predstojnik KO za endokrinologijo, diabetes in bolezni presnove na univerzitetni pediatrični kliniki Ljubljana, ki dosežek ocenjuje kot veliko zgodbo.
Kaj pa zdravljenje pri ljudeh, ki že imajo tip 1?
Potencialno zdravljenje ljudi, ki že imajo tip1 s teplizumabom, se prav tako raziskuje. Cilj je preizkusiti, ali teplizumab lahko toliko podaljša zgodnje stadije sladkorne bolezni tipa 1, da ljudem ne bi bilo treba jemati toliko inzulina. Za zdaj njihove ugotovitve obetajo, končne rezultate pa naj bi dobili do konca tega leta.
