Bomo na novo zdravilo čakali še nadaljnjih sto let?

Preden lahko novo zdravilo uporabljamo za zdravljenje pacientov, mora to dobiti dovoljenje za promet, ki ga Evropska agencija za zdravila (EMA) izda na podlagi vrednotenja in znanstvenega svetovanja. A pot do tja je dolga, trnova in nepredvidljiva, razvoj novega zdravila traja približno 12 do 15 let z ocenjenimi stroški skoraj dve milijardi evrov.

Začetek te težavne poti je iskra zamisli, človeški um, ki ostaja eno glavnih vodil tehnološkega in kulturnega razvoja.

Zato je treba intelektualno lastnino pravno zavarovati in jo primerno nagraditi, da družbo spodbudimo k napredku in blaginji.

Spodbude za zdravila jutrišnjega dne

Evropsko združenje farmacevtskih podjetij in asociacij (EFPIA) farmacevtsko intelektualno lastnino definira kot "najpogosteje uporabljen izraz za sistem spodbud, ki podpira in ščiti inovacije, pospešuje razvoj in usmerja investicije na področja neizpolnjenih zdravstvenih potreb." Podjetjem, ki raziskujejo in razvijajo nova zdravila zagotavlja, da bo zdravilo po vstopu na trg za določeno obdobje zaščiteno pred nepošteno konkurenco. Farmacevtske investicije so tako s sistemom ukrepov, kot so patenti, varstveni certifikati in zaščita regulatornih podatkov, omogočile dostop do prebojnih, inovativnih in učinkovitih zdravil evropskim bolnikom.

Več kot 8000 zdravil v razvoju dokazuje, da sistem deluje učinkovito in spodbuja številne razvojne postopke kljub visokemu tveganju neuspeha. Omogoča dostop do novih zdravil, ki spreminjajo življenja bolnikov, upočasnjujejo napredovanje bolezni ali jo celo preprečujejo, s tem pa zmanjšujejo skupne stroške zdravstvenih sistemov. Da bo sistem ohranil svoj nivo, moramo koncept intelektualne lastnine ustrezno zavarovati in inovacijam prihodnosti zagotoviti sredstva za razvoj, omogočiti sodelovanje med partnerji ter procese uskladiti z regulatornim okvirjem in zakonodajo. Tudi slednje je treba nenehno izpopolnjevati, da je v koraku s hitrim napredkom znanosti.

Revizija pravnega okvira za podporo evropski farmaciji

Evropski pravni okvir intelektualne lastnine natančno upošteva družbene potrebe. Vključuje patente, certifikate dodatne zaščite, zakonsko varstvo podatkov, ekskluzivnost zdravil sirot in spodbude za pediatrična zdravila ter prihodnja zdravljenja, ki se usmerjajo v personalizirano obliko. Je temelj razvoja novih prebojnih načinov zdravljenja.

Evropska komisija je v Farmacevtski strategiji za Evropo napovedala, da bo konec leta 2022 uvedla sveženj za revizijo splošne farmacevtske zakonodaje ter Uredbe o zdravilih sirotah in Uredbe o zdravilih za pediatrično uporabo. Cilj revizije je zagotoviti razpoložljiva, dostopna in cenovno dosegljiva zdravila za vse, hkrati pa podpirati konkurenčnost, inovativnost in trajnost evropske farmacevtske industrije. Tako bodo zagotovljene razmere, ki bodo Evropi omogočile izkoristiti najsodobnejšo medicinsko znanost, se hitro odzvati na potrebe bolnikov in ostati vodilni v svetu farmacevtskih inovacij.

EFPIA in Mednarodni forum znanstvenoraziskovalnih farmacevtskih družb – FarmaForum - ob tem pozivata k tehtnemu razmisleku glede predlaganih ukrepov, da z njimi ne bi dosegli ravno nasprotnega učinka od želenega. Posebej zaskrbljujoče bi bilo zmanjševanje spodbud za raziskave in razvoj, na primer ekskluzivnost trga zdravil sirot, zakonsko varstvo podatkov, obdobja zaščite trga. Zavzemata se za zakonodajne ukrepe, ki bi industriji omogočili ponovno umestitev Evrope v ospredje medicinskih inovacij, kar bi zagotovilo še hitrejši in pravičnejši dostop do zdravil za bolnike po vsej Evropi.

Evropsko unijo so kot vodilno svetovno silo v medicinskih inovacijah namreč zasenčile ZDA. Prav tako se spoprijema z vse močnejšo konkurenco pri naložbah v znanost na Kitajskem, v drugih delih Azije, Švici in Združenem kraljestvu. Tudi evropski delež znotraj svetovnih naložb v raziskave in razvoj se zmanjšuje – v zadnjih tridesetih letih so se v Evropi naložbe povečale za približno petkrat, v ZDA pa za skoraj desetkrat.

Le z regulatornim okvirom, ki ustreza izzivom prihodnosti in je usmerjen v nova odkritja ter podpira močan in predvidljiv ekosistem intelektualne lastnine, lahko Evropa znova postane vodilna svetovna sila na področju zdravja, naložb v znanosti o življenju in inovacij.

Ključni cilj, za katerega industrija verjame, da je skupen vsem evropskim deležnikom, je hiter dostop in razpoložljivost varnih in učinkovitih zdravil in cepiv za vse evropske državljanke in državljane. Zato morajo farmacevtska podjetja namesto dolgih zakonodajnih postopkov izvajati konkretne, pregledne in merljive korake v partnerstvu z državami članicami in institucijami EU. Ključni pogoj za vzpostavitev okolja, v katerem se lahko razvija inovativnost in ščiti prebojne inovacije, pa je močna zaščita intelektualne lastnine.

Motivacija za vlaganja v inovacije

Zaščita farmacevtske intelektualne lastnine je torej pomembna za dobrobit celotne družbe. Brez nje se zmanjšuje motivacija za vlaganja v medicinske inovacije, brez inovacij pa tvegamo pomanjkanje novih terapij.

In kljub dolgim, zapletenim, tveganim in dragim razvojnim procesom z velikim tveganjem neuspeha je stabilen sistem omogočil zagotavljanje novih zdravil bolnikom, zdravstvenim sistemom in družbi.

Če navedemo le nekaj primerov: stopnja umrljivosti zaradi virusa HIV se je znižala za več kot 80 odstotkov, kar je spremenilo HIV oziroma aids iz smrtne v obvladljivo bolezen. Pri hematoloških rakih CAR-T prinaša revolucionarno zdravljenje, ki se telesu pomaga bojevati proti rakavim celicam v krvi. Tehnologija mRNK nam je dala prvo cepivo proti covidu-19, v prihodnosti pa bi tehnologijo lahko uporabili za boj proti raku.

Poleg tega inovativna farmacevtska industrija vlaga v področja z velikim tveganjem, kamor spada tudi Alzheimerjeva bolezen, pri kateri je stopnja neuspeha kar 99,6-odstotna. Izpostaviti je treba tudi inovacije za zdravljenje redkih in pediatričnih bolezni. Reševanje znanstvenih izzivov, povezanih z redkimi boleznimi, je izredno zapleteno in regulatorne agencije po vsem svetu odobrijo manj kot 50 novih terapij na leto. Pri več tisoč tovrstnih boleznih bi tako na novo zdravilo čakali še nadaljnjih sto let.

EFPIA zato predlaga prilagoditev tržne ekskluzivnosti zdravil sirot, da bo lahko trajanje ekskluzivnosti, dodeljene novemu zdravilu, krajše ali daljše, odvisno od uspešnosti zadovoljevanja potreb bolnikov. Za spodbujanje razvoja novih zdravljenj za otroke bi bila vsa zdravila še naprej upravičena do dveletnega podaljšanja po zaključku načrta pediatričnih raziskav. Razvoj novih diagnostičnih orodij, zdravil in cepiv je tesno so-odvisen od uspešnega ekosistema za raziskave, katerega temelj je intelektualna lastnina. Odgovorna uporaba tega instituta pa spodbuja znanstveni in tehnološki napredek za ljudi, zdravstvene sisteme in družbo kot celoto.